CAR-T 细胞在治疗特定血癌方面非常有效。然而,这种新疗法仍然存在挑战,该疗法于 2017 年首次在美国获得批准,一年后在欧洲获得批准,用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL)。例如,目前尚无针对实体瘤的有效 CAR-T 细胞疗法。此外,CAR-T 诱导的缓解并不总是持久的,而且 CAR-T 细胞的生产缓慢而费力。
维尔茨堡大学医院 (UKW) / 维尔茨堡朱利叶斯马克西米利安大学的 Karl Petri 博士旨在使用先进的 CRISPR 方法解决这些问题,以提高针对癌症的免疫疗法的效率。
Prime-CAR检测项目
他的项目名为Prime-CAR Inspection。“Prime”代表CRISPR 2.0方法CRISPR Prime Editing,该方法允许将DNA改变有针对性地、可编程地掺入治疗性T细胞中;“CAR”代表嵌合抗原受体,该方法使患者自身的T细胞能够识别和靶向癌细胞的特定表面分子;“Inspection”是指利用先进的分子诊断技术对新型基因编辑方法进行安全性验证。
Petri 博士解释说:“传统的 CRISPR-Cas9 方法会在 DNA 分子中引入双链断裂,而 CRISPR Prime Editing 方法只需要单链断裂,从而可以更精确地修改基因组。”使用 CRISPR Prime Editing,可以将所有 12 种可能的碱基对替换以及小的插入和删除精确地整合到 T 细胞基因组中。