新传媒网一名天生失聪的女婴在 11 个月大时在剑桥阿登布鲁克医院接受基因治疗后，第一次在没有帮助的情况下听到了声音。
来自牛津郡的 Opal Sandy 是第一位在全球基因治疗试验中接受治疗的患者，该试验显示出“令人兴奋的”结果。她是世界上第一位英国患者，也是接受此类治疗的最小的孩子。
蛋白石出生时就完全失聪，因为她患有一种罕见的遗传病，即听觉神经病，这种病是由内耳到大脑的神经冲动受到干扰引起的。
在右耳接受基因治疗后的四个星期内，Opal 对声音做出了反应，即使左耳的人工耳蜗已关闭。
临床医生注意到蛋白石的听力在几周后持续改善。 24 周时，他们证实 Opal 在接受治疗的耳朵中对于轻声(例如耳语)的听力水平接近正常水平。
现在 18 个月大的 Opal 可以对父母的声音做出反应，并可以传达“爸爸”和“再见”等词语。
Opal 的母亲乔·桑迪 (Jo Sandy) 说：“当 Opal 第一次在没有帮助的情况下听到我们鼓掌时，这真是令人兴奋——当临床团队在 24 周时证实她的听力也能捕捉到更柔和的声音和言语时，我们感到非常高兴。”使用了接近正常的听力，每个人都非常兴奋，取得了如此惊人的结果。”
听神经病可能是由于单个基因(称为 OTOF 基因)的变异引起的。该基因产生一种称为耳传递蛋白(otoferlin)的蛋白质，它是耳朵内毛细胞与听觉神经沟通所必需的。英国、德国、法国、西班牙和意大利约有 20,000 人因 OTOF 基因突变而失聪。
