新型menin抑制剂为晚期急性髓系白血病患者带来希望

由德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员领导的两项临床试验表明，针对 menin 的新疗法用于治疗具有特定基因改变的复发性或难治性急性白血病的早期积极结果。

研究结果已在2023 年美国血液学会 (ASH) 年会上以口头报告形式分享。

Menin 抑制剂单一疗法可减轻大多数复发性或难治性急性白血病患者的疾病负担

根据白血病教授 Elias Jabbour 医学博士领导的 I 期试验数据，menin 抑制剂 JNJ-75276617 在患者中显示出早期临床活性

在治疗 1 个月后能够进行评估的 66 名患者中，JNJ-75276617 单一疗法减少了 71% 的骨髓疾病负担，其中 33 名患者的骨髓母细胞减少超过 50%。首次响应的中位时间不到两个月。患者组观察到相似的反应率中观察到相似的反应率。

“患有复发性或难治性白血病以及 KMT2A 或 NPM1 改变的患者通常在目前可用的治疗中效果不佳，因此需要推进更有效的选择，”贾布尔说。 “我们对这种单一疗法的抗白血病活性感到鼓舞，它模仿了我们在临床前环境中看到的情况。”

在多中心临床试验中，研究人员采用逐步方法评估 JNJ-75276617 的安全性和有效性，JNJ-75276617 是支架蛋白 menin 与甲基转移酶 KMT2A 之间相互作用的有效且选择性抑制剂。 86 名患有 NPM1 和 NPM1 的急性白血病患者KTM2A 基因改变被纳入试验中。