研究小组发现新药可改善罕见肾病患者的预后

局灶节段性肾小球硬化症 (FSGS) 是一种罕见的肾脏疾病，影响儿童和成人，并可能导致肾衰竭。明尼苏达大学医学院领导的一个团队的新发现表明，接受 Spasentan 药物治疗的 FSGS 患者的肾功能得到改善，这使其成为该疾病的潜在新治疗选择。

今天发表在《新英格兰医学杂志》上的这项研究表明，sparsentan 可以通过显着减少尿液中过量的蛋白质(称为蛋白尿)来提供肾脏保护，蛋白尿是肾脏损伤的一种已被证实的指标。

“FSGS 是一种令儿童沮丧的疾病，会影响他们的生活质量，”密歇根大学医学院教授、M Health Fairview 儿科肾病专家 Michelle Rheault 医学博士说。“我们致力于通过我们的临床试验方案为肾病患者提供新的治疗方法。”

临床上，减少蛋白尿和延迟肾衰竭时间对患者至关重要。本研究中接受 Spassentan 治疗两年的 FSGS 患者的尿液蛋白含量较低，与目前标准治疗厄贝沙坦治疗的患者相比，更有可能实现完全缓解。

尽管治疗两年后并未达到肾小球滤过率(衡量肾脏过滤血液的程度)的终点，但我们还看到了其他改善，包括：

显着减少蛋白尿

部分或完全缓解率更高

降低终末期肾病的发生率

这些发现表明 Spascentan 可能成为 FSGS 的潜在新治疗选择。临床上，减少蛋白尿和延迟肾衰竭时间对患者至关重要。