新传媒网在血友病A病例中，身体部分或完全缺乏凝血因子VIII(FVIII)，或者因子形成不正确。患者通常接受来自供体血液或使用基因工程产生的FVIII。然而，大约三分之一的严重血友病A治疗患者会产生针对FVIII的抗体(抑制剂)。Paul-Ehrlich研究所的研究人员发现，来自免疫系统的补体蛋白强烈影响T细胞(免疫细胞)对FVIII的反应，并且可以参与抑制剂的形成。血液学在2 年 2023 月 <> 日的在线版中报告了他们的工作成果。
血友病A是血友病(血液病)最常见的形式。由于部分或完全缺乏FVIII，或FVII功能丧失，患者会出现自发性或长时间出血。该病几乎只发生在男孩和男性中(男性新生儿的血友病发病率约为 1：5，000)。替代疗法的治疗通常包括定期注射缺失的凝血因子VIII，从而使止血正常。替代疗法中使用的FVIII蛋白要么从供体血浆中获得，要么通过基因工程(重组)产生。或者，可以注射依米珠单抗，一种替代因子VIII功能的单克隆抗体。
并发症：形成针对凝血因子VIII的抗体
血友病A治疗中最严重的并发症是产生针对因子VIII(也称为抑制剂)的抗体，其发生在约35%的严重血友病A患者中，特别是在治疗的早期阶段。在完全缺乏内源性FVIII的血友病A患者中，这种并发症的风险高于轻度或中度血友病A患者，其中FVIII在一定程度上仍然起作用。然而，轻度 FVIII 变异的患者仍有可能产生抑制剂，相反，重度血友病 A 患者则不发生抑制剂。其他因素，如免疫遗传特性或围绕FVIII治疗的强度和情况似乎也会对风险水平产生影响。
关于哪些免疫过程最终导致针对FVIII产品的抑制剂的开发，尚未完全阐明。怀疑免疫危险信号促进抑制剂形成。危险信号是在紧急情况下与身体沟通的分子或信使物质。这些信号包括通常发生在细菌表面的分子(脂多糖，LPS)或身体在手术过程中释放的某些蛋白质或信使。在脆弱时期避免FVIII治疗，例如在急性传染病期间 - 与免疫危险信号的增加有关 - 已被观察到可以降低抑制剂形成的风险。
